Как устроено исследование
INSULA проводится в Университетской больнице Осло. Участникам, которым уже запланирована операция по поводу рецидива опухоли, вводят исследуемый препарат до вмешательства. Удалённую ткань затем изучают, чтобы оценить поступление вещества и его биологическое действие. Это раннее исследование с предоперационным «окном возможностей». Описание больницы .
Что установлено — и чего пока не известно
Компания сообщает, что концентрации в опухоли соответствовали доклиническим наблюдениям. Набор продолжается, целевая выборка — около десяти человек. Однако обнаружение вещества в опухолевой ткани не доказывает уменьшение опухоли или увеличение продолжительности жизни. Оно также не устанавливает, насколько препарат проникает через неповреждённый барьер здорового мозга. Заявление о 100-процентной биодоступности в центральной нервной системе в презентации относится к доклиническим данным, а не к этим трём пациентам. Презентация исследования .
Почему важен регуляторный контекст
В ЕС мелфлуфен разрешён для определённой группы пациентов с множественной миеломой. Это другое заболевание, и разрешение не распространяется на глиобластому. В США FDA отозвало одобрение Pepaxto в 2024 году после неподтверждения клинической пользы при ранее одобренном применении. EMA , FDA.
Новые результаты интересны как ранние данные о доставке пептидного конъюгата в опухоль. Для вывода об эффективности и безопасности при глиобластоме необходимы дальнейшие исследования.